#terapia genica

PERUGIA - E' stata eseguita con successo la prima terapia genica per l'emofilia B in Umbria presso la Medicina Interna e d’Urgenza Stroke Unit, diretta dalla professoressa Cecilia Becattini. dell’Azienda Ospedaliera di Perugia. A beneficiarne un raga

Scopri di più sull' istituto San Raffaele Telethon in cui è stata sviluppata una terapia genica in grado di trattare con successo alcune malattie genetiche rare.

Riceviamo e condividiamo un aggiornamento sulla terapia genica RGX-202 dell’azienda statunitense  Regenxbio. La strategia, basata sul trasferimento di una microdistrofina mediante […]

Scopri di più sull' istituto San Raffaele Telethon in cui è stata sviluppata una terapia genica in grado di trattare con successo alcune malattie genetiche rare.

La terapia genica ha l’obiettivo di trattare una patologia direttamente alle sue basi genetiche, fornendo all’organismo una copia corretta del gene difettoso.

Approvata negli USA la prima terapia genica per la Duchenne: per ora delandistrogene moxeparvovec sarà destinata ai bambini di età compresa tra i 4 e i 5 anni.